專注于研發(fā)的生物制藥公司天演藥業(yè)近日與藥明生物達成合作意向，委托藥明生物生產(chǎn)其作為藥品上市許可持有人(MAH)申報的新藥。當(dāng)雙方負(fù)責(zé)人的手緊緊握在一起時，就意味著他們已經(jīng)達成信任和默契，并且會一直牽手走下去……

 

　　藥品上市許可持有人制度試點自2015年11月4日獲得全國人大授權(quán)，到5月26日藥品上市許可持有人制度試點方案出臺，一直在業(yè)內(nèi)備受關(guān)注，成為我國藥品審評審批制度改革的重點內(nèi)容之一。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，制度的實施為藥物創(chuàng)新開辟了新的路徑，有利于研發(fā)創(chuàng)新之路越走越寬。

 

　　亮點：不再“賣青苗”

 

　　藥品上市許可持有人制度最大的亮點就是將藥品上市許可與生產(chǎn)許可相分離，使研發(fā)機構(gòu)、科研人員等以前不具備相應(yīng)生產(chǎn)資質(zhì)的主體，得以通過合作或委托生產(chǎn)的方式獲得藥品上市許可，有利于調(diào)動研發(fā)人員的積極性，同時也有利于減少重復(fù)建設(shè)、提高產(chǎn)能利用率。

 

　　據(jù)了解，之前，國內(nèi)的藥品上市許可施行的是生產(chǎn)與上市合并管理的審批制度，藥品獲得上市許可需要與生產(chǎn)企業(yè)綁定。在這種情況下，研發(fā)型企業(yè)只有兩種選擇：一是賣批件，二是自建工廠。“有了藥品上市許可持有人制度，就意味著科研機構(gòu)、科研人員等非生產(chǎn)企業(yè)主體，將能以持有人的身份享有技術(shù)創(chuàng)新所帶來的最終市場收益，不用再“賣青苗”了，可以自己親眼看著研發(fā)的成果變成產(chǎn)品。另一方面，研發(fā)人員更了解藥物研發(fā)的技術(shù)過程，更有能力不斷發(fā)展和創(chuàng)新技術(shù)，研發(fā)后勁更足，有利于促進研發(fā)良性循環(huán)的形成。”上海市食品藥品監(jiān)管局副局長陳堯水說。

 

　　江蘇省無錫市食品藥品監(jiān)管局局長許偉英認(rèn)為，藥品上市許可持有人制度借鑒和吸收了國際先進經(jīng)驗，強化申請人與持有人的責(zé)任主體地位，體現(xiàn)質(zhì)量源于設(shè)計的藥品質(zhì)量全生命周期控制理念，必將激發(fā)藥物創(chuàng)新積極性，優(yōu)化資源配置，促進我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展。

 

　　進展：165個注冊申請已受理

 

　　去年12月，齊魯制藥的抗腫瘤新藥吉非替尼原料藥獲批上市，成為首個藥品上市許可持有人試點品種，該藥的上市將打破原研企業(yè)的市場壟斷,降低抗癌藥物的價格,解決國內(nèi)患者用藥的可及性。

 

　　作為一項以鼓勵創(chuàng)新為導(dǎo)向的藥品審評審批制度，自出臺以來就受到眾多研發(fā)型企業(yè)的青睞。廣東、上海、江蘇、山東等省份申報踴躍，截至去年底，全國共受理165個藥品上市許可持有人注冊申請，申報數(shù)量較多的省份包括：廣東47個，江蘇38個，上海25個，山東23個。

 

　　受理的注冊申請中，有很多來自創(chuàng)新研發(fā)型公司，大多是海外研發(fā)人才歸國創(chuàng)業(yè)。在上海張江開發(fā)區(qū)，就有著像再鼎醫(yī)藥、華領(lǐng)醫(yī)藥等一批這樣的研發(fā)型企業(yè)。再鼎醫(yī)藥首席執(zhí)行官杜瑩博士告訴記者，公司有著高端研發(fā)人才和較強的研發(fā)能力，但如果投資建廠則需要耗費大量的人力物力和財力。有了藥品上市許可持有人制度，公司可以把更多的精力和資源放在新藥研發(fā)上，而把藥品的下游生產(chǎn)交給更專業(yè)的企業(yè)來做，讓專業(yè)的人做專業(yè)的事。“我們已經(jīng)有四個產(chǎn)品簽訂了上市許可持有人委托生產(chǎn)意向。”杜瑩說。

 

　　據(jù)測算，藥品上市許可持有人制度的實施可為研發(fā)公司節(jié)省約5億元的建廠成本，產(chǎn)品上市時間可縮短3-4年。

 

　　關(guān)鍵：受托方要靠譜

 

　　美國影片《良醫(yī)妙藥》因為講述了一位偉大的父親為了救自己患有罕見病的孩子辭職開辦制藥公司的故事，在醫(yī)藥圈廣為流傳，而故事的原型人物創(chuàng)辦的Amicus生物技術(shù)公司就正在以藥品上市許可持有人的形式與我國的藥明生物進行合作，委托藥明生物生產(chǎn)其研發(fā)的治療罕見病藥品。

 

　　據(jù)藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士介紹，藥明生物近年來一直跟國外企業(yè)合作，為歐美30多家公司提供藥品上市許可持有人生產(chǎn)服務(wù)，在實踐中總結(jié)了一些關(guān)于生產(chǎn)管理、質(zhì)量管理和責(zé)任體系等方面的經(jīng)驗，目前已經(jīng)和包括天演藥業(yè)在內(nèi)的國內(nèi)7家企業(yè)達成了藥品上市許可持有人委托合作意向。

 

　　在藥品上市許可持有人制度中，受托方是不得不說的關(guān)鍵之一。按照試點方案要求，具備相應(yīng)生產(chǎn)資質(zhì)的生產(chǎn)企業(yè)，可以自行生產(chǎn)，也可以根據(jù)本企業(yè)的產(chǎn)品結(jié)構(gòu)調(diào)整方案，委托受托生產(chǎn)企業(yè)進行生產(chǎn);不具備相應(yīng)生產(chǎn)資質(zhì)的研發(fā)機構(gòu)、科研人員等，也無須投資建廠或擴建生產(chǎn)線，只須委托試點行政區(qū)域內(nèi)具備資質(zhì)的藥品生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)即可。

 

　　在這種前提下，找到一個可信任的、靠譜的受托企業(yè)是產(chǎn)品成功的關(guān)鍵因素。天演藥業(yè)首席執(zhí)行官羅培志博士在接受記者采訪時坦言：“我們這樣的研發(fā)公司最重要的就是創(chuàng)意，有了好的創(chuàng)意如何實現(xiàn)商業(yè)價值?很重要的一步就是讓自己設(shè)計的新藥順利進行臨床試驗然后投入生產(chǎn)。而這關(guān)鍵的一步讓誰來做，一定要選準(zhǔn)。要選擇可信賴可托付的、具備較強研究和生產(chǎn)能力的企業(yè)，這樣才能放心。”

 

　　難點：完善風(fēng)險控制體系

 

　　藥品上市許可持有人制度的難點是如何建立新型的藥品監(jiān)管模式和藥品風(fēng)險控制體系。

 

　　國家總局藥化注冊司負(fù)責(zé)人指出，從監(jiān)管體系的角度出發(fā)，總局還要在試點的基礎(chǔ)上不斷進行深入探索，強化藥品上市許可持有人的委托生產(chǎn)、銷售、藥品不良反應(yīng)監(jiān)測、要害救濟等全過程監(jiān)管，構(gòu)建完善的藥品風(fēng)險控制體系。

 

　　江蘇省局藥品注冊處處長王宗敏認(rèn)為，藥品上市許可持有人制度的順利實施需要建立在高度誠信的前提和基礎(chǔ)之上，然后再來界定藥物臨床實驗的風(fēng)險責(zé)任承擔(dān)能力、藥品質(zhì)量安全的承擔(dān)能力等等。

 

　　據(jù)了解，為保證藥品上市許可持有人制度的順利推行，各地也進行了有益的探索和嘗試。

 

　　上海市局藥品注冊處處長張清告訴記者，上海張江設(shè)立了5000萬元的風(fēng)險救濟資金，為注冊在張江高科技園區(qū)內(nèi)的藥品上市許可持有人和受托生產(chǎn)企業(yè)，提供風(fēng)險救濟保障，并為企業(yè)購買商業(yè)責(zé)任險提供補貼。江蘇、福建和浙江也提出有條件的地區(qū)爭取設(shè)立藥品上市許可持有人試點專項基金或風(fēng)險擔(dān)保基金。江蘇省委托無錫市局開通了藥品上市許可持有人信息平臺，其中包括全省的剩余產(chǎn)能信息以及全省的藥品上市許可持有人項目信息，兩者可以在平臺實現(xiàn)對接，有效避免了產(chǎn)能浪費。四川明確省級財政對全省前10位獲得藥品批準(zhǔn)文號的藥品上市許可持有人申請人一次性給予適當(dāng)獎勵。

 

　　清華大學(xué)法學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師、清華大學(xué)法學(xué)院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光認(rèn)為，“試玉要燒三日滿，辨材須待七年期”，實踐是檢驗真理的標(biāo)準(zhǔn)，也是最終考察一項制度能否真正良好運行的試金石。藥品上市許可持有人制度需要在試點中邊探索邊總結(jié)，進一步在實踐中驗證其科學(xué)性和可行性，并將成為正在醞釀修訂的《藥品管理法》的核心制度之一，進而在我國藥品領(lǐng)域全面推廣實施。

 

　　來源：《中國醫(yī)藥報》 記者 許琳

圖片來源：找項目網(wǎng)